‘’apitegromab‘’，这是一种靶向肌肉的疗法摩根证券，旨在改善已接受某些现有SMA疗法治疗的SMA患者的运动功能。Scholar Rock是首家展示SMA研究性肌肉靶向疗法临床概念验证的公司。
尽管脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗取得了显著进展，但进行性肌无力仍然是该疾病的典型特征。
现有疗法无法直接针对肌肉问题，包括肌肉萎缩和无力，而这些问题会导致活动能力、吞咽和呼吸功能下降摩根证券，并引起过度疲劳和精疲力竭。
强有力的临床和临床前证据表明，apitegrob 有潜力在最大限度减少不良反应的同时改善运动功能。如果正在进行的试验取得成功，apitegrob 获得批准，它将带来比现有 SMA 疗法更多的潜在益处，例如维持或改善运动功能，从而提高 SMA 患者的生活质量。
阿匹格罗单抗是一种选择性抑制潜伏型肌肉生长抑制素的药物。肌肉生长抑制素是一种主要在骨骼肌中表达的蛋白质，负责调节肌肉质量。
当肌肉生长抑制素被激活时，它会与其他生长因子和激素协同作用，抑制肌肉生长。
与大多数肌肉生长抑制素抑制剂不同，阿匹格罗单抗选择性地靶向潜伏型（或称非活性型）肌肉生长抑制素，从而阻断其在肌肉中的激活。
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